美国国家儿童医院的研究人员以及其同事在一个新的研究分析中表明，局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）是一种罕见的疾病，它会导致肾过滤血液中废物的部位形成疤痕组织。而减少尿中蛋白含量可以明显的延缓肾功能衰退，并推迟肾衰竭的发生。这些研究发现于2020-8-10发布在《美国肾病杂志》网络刊上。研究人员表示，这些研究可能给能够使用现有疗法降低尿蛋白却无法获得完全缓解的患者带来了希望。

据国内大型海外就医咨询机构盛诺一家了解，在总人口中，每一百万人中就有七人受FSGS的影响。但是在美国，大约5%-20%的终末期肾病（ESKD）是由该疾病所引起的。肾病进展到终末期时，患者的肾功能下降到不做透析或肾移植就无法生存的状态。目前还没有明确的针对FSGS的治疗方法，但是类固醇和其他免疫抑制剂在临床试验中显示了前景。

根据海外就医咨询机构盛诺一家的了解，FSGS的一个典型临床征象是蛋白尿，这意味着患者的尿液中存在了太多的蛋白。大部分关于FSGS治疗的临床试验都关注于蛋白尿的完全缓解，以此作为干预有效的征兆。然而，国家儿童医院的研究人员兼肾脏科主任Marva Moxey-Mims, M.D.表示，只有一小部分的患者达到了最终目标。而相反的，许多患者的蛋白尿有所减少，但还不清楚这些减少是否对肾脏健康有明显的益处。

为了调查这个问题，Dr. Moxey-Mims和她的同事使用了2004年11月到2008年5月之间美国国立卫生研究院资助的FSGS临床试验的数据。受试者中，138名年龄在2岁到40岁之间因FSGS而发生蛋白尿的患者对类固醇治疗没有反应，但接受了两种免疫制剂方案中的其中一个。在研究期间，他们接受了包括尿蛋白测试在内的频繁检查，并接受了最长54个月的随访。

结果显示，接受了两种治疗方案中任何一个的受试者（约49%）在经过26周的治疗后，他们蛋白尿有所改善。Dr. Moxey-Mims说，更重要的是，通过肾小球滤过率(eGFR)检测，与尿蛋白水平仍然较高的患者相比，在之后的时间这些受试者可以保留明显更好肾功能。蛋白尿减少得越多，他们的肾功能保持得越好，并且在进展成为ESKD前，肾脏保持活跃的时间也越长。

Dr. Moxey-Mims称：“即使蛋白尿的轻度减少，只有20%或30%，也会对这些患者的肾脏健康产生影响。”她还表示，如果研究人员以蛋白尿减少为目标，就可以更容易地看到药物或其他干预措施是否有效。

同样地，她也表示，FSGS患者和他们的医生应该积极地看待蛋白尿的减少情况。“如果他们不能达到完全缓解也不应该灰心”，Dr. Moxey-Mims表示。“医生和患者都可以放心的是，如果患者尿液中的蛋白质在一定程度上有所减少，这对他们也是有好处的。”

海外就医咨询机构盛诺一家表示，这一项研究发现给肾脏病患者的治疗以及最大保留肾功能方面带来了新的启示。肾脏移植是终末期肾病患者的最佳治疗方式，但这种治疗方式也同样存在一定的风险。因此，在疾病进展成为终末期之前，通过风险更低的方式最大的保留肾功能才是对国内以及海外就医患者最有益的方式。